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La terapia génica cura a los "niños burbuja"

Hay una nueva esperanza para los llamados "niños burbuja", aquellos niños con ADA-SCID, una forma muy grave y rara de inmunodeficiencia hereditaria lo que facilita la caza de virus y bacterias.

Existe un nuevo método de tratamiento, obtenido modificando las células madre de los pacientes mediante la inserción del gen responsable de la enfermedad, revisado y corregido. Un hito, llamado terapia génica, que permitirá a estos niños vivir en el mundo real, fuera de la burbuja que les protege día y noche.

Luigi Naldini, director del instituto de terapia genética San Raffaele Telethon, dijo: “Es como vivir en un cuento de hadas. Los niños que antes murieron hoy se salvan volviendo a una vida normal ».

laADA-SCID Es una enfermedad muy rara, causada por la presencia de un gen alterado heredado de ambos padres capaz de bloquear la producción de una proteína esencial para los linfocitos, la adenosina. desaminasa (Ada). Sin linfocitos, los niños están prácticamente privados del sistema inmunológico. Esta nueva terapia ahora puede dar nuevas esperanzas a muchas familias.

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