Si el término no se abusara del uso, me aventuraría a dar una definición para Inclisiran: es una especie de vacuna contra el colesterol. En parte por sus características, en parte por los métodos de administración.
Después de ser adoptado (exactamente un año fa) del servicio de salud del Reino Unido, donde se esperan 300.000 beneficiarios, llega hoy también aprobado en Italia, de Aifa.
¿Cómo funciona Inclisiran, el fármaco que reduce a la mitad el colesterol?
Empezaré diciendo que no es un jarabe para la tos y no es apto para todo el mundo. Inclisiran, que se administra dos veces al año en forma de inyección, se prescribe principalmente a pacientes que genéticamente sufren de colesterol alto, a aquellos que han sufrido un ataque cardíaco o un derrame cerebral y a aquellos que no responden a otros medicamentos para reducir el colesterol.
Esto evidentemente no quita nada a las proclamas que se escuchan en estas horas. La reciente aprobación del fármaco fue motivo de gran celebración, debido a sus beneficios potenciales y su enfoque terapéutico innovador. El "silenciamiento genético" aprovechado por Inclisiran lucha contra las causas del colesterol alto, no se limita a los síntomas. Su objetivo es apuntar a un gen específico y obstaculizar su funcionamiento.
¿Qué es el silenciamiento genético?
El ARN mensajero (ARNm) es un tipo de ARN que copia y transmite instrucciones genéticas del ADN y genera proteínas particulares basadas en estas instrucciones. Es un papel fundamental para nuestro organismo. En el caso del “silenciamiento genético” aplicado al colesterol, el objetivo es una proteína llamada PCSK9. Las personas con niveles elevados de colesterol “malo” (LDL) tienen un exceso. Hay que impedir que se produzca, y por eso intentamos "destruir" las instrucciones que sirven para producirlo.
Es la primera vez que esta tecnología no se utiliza para el tratamiento de enfermedades raras sino de una afección mucho más extendida.
Futuros tratamientos
Inclisiran es un banco de pruebas importante: después del colesterol, en el futuro podríamos utilizar esta arma contra otros enemigos como la enfermedad de Alzheimer, el cáncer y más. Actualmente se están estudiando otros fármacos silenciadores de genes para tratar uno de ellos. variedad de otras dolencias: rechazo del trasplante de riñón, el glaucoma, incluso las cicatrices.
Cada uno de estos tratamiento el silenciamiento de genes usaría técnicas similares a las de otros medicamentos existentes actualmente, apuntando a un gen o proteína específica y apagándolo. En el caso del cáncer, el asunto es más complejo, porque habrá que apuntar a diferentes proteínas: para ello necesitaremos más estudios clínicos.
Este desafío, combinado con el de mantener los costos bajos, mantendrá ocupados a los investigadores en el futuro cercano: pero aquellos que se preguntan (con demasiada) impaciencia por qué tantos descubrimientos nunca llegan a una aplicación práctica deberían saber que esto sucede. En tiempo y forma.
Los beneficios potenciales de las terapias que utilizan el silenciamiento de genes son enormes y podrían tener un impacto significativo en muchas enfermedades diferentes. El futuro de las terapias de silenciamiento génico es muy prometedor y solo podemos esperar a ver qué nuevos tratamientos se desarrollan. ¡Comencemos con el colesterol!
