Un grupo de inmunólogos con sede en Erlangen, Alemania, anunció que ha encontrado una forma de tratar eficazmente la forma más común de lupus utilizando una nueva y costosa técnica de infusión de sangre que normalmente se reserva para el tratamiento del cáncer.
Los resultados, publicados en la revista Nature Medicine (te los enlazo aqui) muestran que todos los pacientes con lupus eritematoso sistémico (LES) tratados con células CAR-T estaban en remisión dentro de los tres meses posteriores al tratamiento y permanecieron en remisión durante al menos ocho meses más.
Jorge Schett, investigadora a cargo del estudio, define los resultados como "milagrosos". “Nos sorprendió mucho lo efectivo que fue”, dijo. en una entrevista lanzado el jueves.
Esta investigación, aunque todavía está en sus inicios, indica que la técnica CAR-T algún día podría tener un gran impacto en las enfermedades inflamatorias y autoinmunes.
Lupus y más allá
Por ahora, el equipo de investigación está a la espera de determinar si las seis personas se mantienen esencialmente sanas sin tratamiento adicional y si no habrá recaídas. Este último trabajo sobre 6 pacientes se basa en una carta de investigación inicial que Schett y sus colegas publicaron el año pasado en el New England Journal of Medicine (aquí lo tienes). Allí, se describió en detalle otra aplicación de CAR-T a una niña de 20 años que había sido tratada por lupus y aún estaba sana durante más de 18 meses.
Por supuesto, no es un camino fácil. CAR-T es una terapia compleja de producir (porque es muy personalizada) y actualmente es muy costosa: puede costar hasta € 450.000. Es malo decirlo, pero dudo que los 5 millones de personas que padecen lupus en el mundo tengan acceso a esta cura.
Sin embargo, CAR-T puede ser una excelente opción cuando fallan los medicamentos convencionales, y también será útil para tratar otras enfermedades autoinmunes graves, incluida la esclerosis múltiple.
CAR-T "entrena" la sangre de un paciente para combatir la enfermedad
¿Cómo funciona CAR-T? Es uno de los tratamientos médicos modernos que parecen sacados directamente de la ciencia ficción. Primero, se extrae la sangre del paciente, luego se lleva a un laboratorio para rediseñar las células T que estimulan el sistema inmunológico con proteínas especiales llamadas receptores de antígenos quiméricos (CAR). Finalmente, esas células T infundidas con proteínas se reinyectan en el paciente, donde trabajan para matar una enfermedad objetivo (para el lupus, las células T fueron diseñadas para combatir CD19).
Sorprendentemente, el sistema inmunitario de estos pacientes alemanes con lupus se mantuvo saludable durante todo el tratamiento con CAR-T y no informó infecciones significativas ni efectos secundarios dañinos. A diferencia de lo que sucede en las personas tratadas con CAR-T por cáncer, pueden desarrollar dificultades neurológicas o tormentas de citoquinas mortales.
“Parece el Santo Grial de los tratamientos”, dice no sin énfasis el doctor marca leick, que trabaja en terapias CAR-T en el Hospital General de Massachusetts.
Los pacientes volvieron a montar, bailar y estudiar.
En medio de las buenas historias de CAR-T, Schett relata que uno de sus jóvenes pacientes, que solía montar a caballo antes del lupus, ahora lo está haciendo de nuevo. Otro paciente de disco DJ retomó donde lo dejó, y un estudiante con lupus volvió a la escuela, lo que antes le habría sido imposible debido a la fatiga crónica de la enfermedad.
Por ahora, como se mencionó, CAR-T es una terapia experimental y costosa, disponible solo para unos pocos pacientes seleccionados con lupus. Las opciones estándar siguen siendo los esteroides y los medicamentos antiinflamatorios como el ibuprofeno.
Pero si realmente se puede acabar con la enfermedad con solo una infusión de células CAR-T y tener una remisión prolongada, creo que no es tan costoso. Los costes de una enfermedad como el lupus a lo largo de los años podrían llegar en cualquier caso a decenas o cientos de miles de euros. Y al producir internamente células CAR-T, los institutos podrían reducir costos.
A menudo son pacientes jóvenes, que tienen toda la vida por delante. Borrar una enfermedad a los 20 años, y permitir que una persona viva varias décadas con salud, no es un costo, sino una ganancia. Los sistemas de salud del mundo deben tener absolutamente esto en cuenta.
