En diferentes momentos, la aprobación del fármaco aducanumab por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. Se habría celebrado como uno de los grandes avances terapéuticos de 2021. Después de todo, es el primer fármaco que se dirige a las causas de la enfermedad de Alzheimer, la forma más común de demencia. .
laAlzheimer Afecta a millones de personas en el mundo: 1,4 millones solo en Italia. Hay un puñado de medicamentos que atenúan temporalmente sus síntomas, pero ninguno podría realmente frenar su avance.
Aducanumab, comienzo cuesta arriba
A pesar de las premisas, la aprobación de la FDA se ha convertido en una de las más controvertidas. Todo comienza en marzo de 2019, cuando los desarrolladores de aducanumab, el estadounidense Biogen y los japoneses Eisai, detenga dos grandes ensayos clínicos después de que un comité de seguimiento independiente determine que el medicamento no muestra ningún beneficio clínico.
Sin embargo, el fármaco parecía estar haciendo su trabajo: eliminar las placas amiloides del cerebro de los pacientes, los depósitos de proteínas anormales característicos del Alzheimer. Sin embargo, como aún no está claro si el amiloide causa o no la enfermedad, el asunto ha quedado en suspenso. Sin embargo, Biogen no se rindió: después de un análisis más detallado, volvió a presentar su caso en noviembre de 2020.
Otro rechazo rotundo, con 10 de 11 votos en contra: "no hay evidencia sustancial del efecto del aducanumab", dijo la oficina de bioestadística de la FDA. Los riesgos presentados por aducanumab parecían superar los beneficios.
¿Fin de los juegos de aducanumab? No.
La FDA podría haber concluido las cosas allí. En cambio, la agencia dio luz verde al aducanumab en junio pasado, considerándolo "razonablemente probable que anticipe un beneficio clínico". Se requiere que Biogen establezca otro estudio, con resultados esperados para 2030: mientras tanto, puede vender su producto (bajo el nombre comercial aduhelm) a cualquier paciente con Alzheimer.
El mismo día, la compañía anunció el precio de lista del medicamento en los EE. UU.: más de 50.000 euros al año.
Y ahora es un caos
Las asociaciones de pacientes y los investigadores han aplaudido la decisión de la FDA, con la esperanza de que el medicamento Biogen funcione. Tres miembros de la junta ejecutiva del consejo de supervisión dimitieron en protesta, y parece que es solo el principio.
Incluso el Congreso de los EE. UU. Ha iniciado dos investigaciones por tantas comisiones sobre cómo se aprobó el Aducanumab y por qué cuesta tanto.
Surgió un informe (en la prensa) denunciando una campaña de "presión" iniciada por Biogen para influir en la FDA.
Otra investigación, esta vez solicitada por el propio comisionado de la FDA, Janet Woodcock. Mientras tanto, algunos centros médicos dicen que no recetarán el medicamento.
¿Funcionará?
Para el 2030, cuando haya resultados confiables, ¿contaremos más éxitos o más daños con este medicamento? En Europa, la EMA rechazó el uso de la droga, demasiado pronto para saber si vale la pena. En los EE. UU., Los médicos toman sus propias decisiones, generalmente informando a los pacientes.
"Cuando hablo con los pacientes sobre aducanumab, incluyo una narración de los eventos que llevaron a su aprobación", dice. jason karlawish, geriatra de la Facultad de Medicina Perelman de la Universidad de Pensilvania.
"La gente necesita entender de dónde viene algo".
