¿Conoce el Zolgensma? Actualmente es el fármaco más caro del mundo. Un tratamiento único de este fármaco (que salve la vida de un niño) cuesta 2 millones de euros.
Entre las terapias génicas, la basada en Zolgensma trata la atrofia muscular espinal, una enfermedad genética rara que daña las células nerviosas y conduce a la descomposición muscular. Hoy el precio desorbitado de Zolgensma es un valor muy anómalo, pero a finales de la década habrá decenas de terapias genéticas que costará de cientos de miles a millones de euros por una sola dosis.
Solo la FDA de los EE. UU. Planea aprobar de 2025 a 10 terapias génicas y celulares cada año para 20.
Los sistemas de salud de todo el mundo no están equipados para manejar estas nuevas terapias genéticas
Actualmente, solo el 5% de las aproximadamente 7.000 enfermedades raras tienen un medicamento aprobado, lo que deja miles de afecciones sin cura. Ese no será el caso pronto.
En los últimos años, la tecnología de la ingeniería genética ha dado grandes pasos hacia el objetivo final de curar enfermedades modificando las instrucciones genéticas de una célula (en Italia, gracias ¡también en Teletón!). Las terapias génicas resultantes podrán tratar muchas enfermedades a nivel del ADN. con una sola dosis.
Las terapias genéticas tienen el potencial de salvar muchas vidas y aliviar mucho sufrimiento, pero es una noticia agridulce. El bienestar es tal solo si se comparte: los sistemas sanitarios (¡y económicos!) De todo el mundo no están equipados para gestionar estas nuevas terapias. Se necesitarán nuevos sistemas de pago creativos para garantizar la igualdad de acceso para todos.
Una cura para (casi) todo
Miles de enfermedades son el resultado de errores de ADN que impiden que las células funcionen normalmente. Al corregir directamente las mutaciones que causan enfermedades o alterar el ADN de una célula para proporcionarle nuevas herramientas para combatir la enfermedad, las terapias genéticas ofrecen un nuevo y poderoso enfoque de la medicina.
Hay 1.745 terapias génicas en desarrollo en todo el mundo. Gran parte de esta investigación se centra en enfermedades genéticas raras, que afectan a 400 millones de personas en todo el mundo.
Es posible que pronto veamos curas para enfermedades raras comoanemia de células falciformes, la distrofia muscular y progeria, una enfermedad genética rara y progresiva que hace que los niños envejezcan rápidamente. En el futuro, las terapias genéticas podrían ayudar a tratar afecciones más comunes, como enfermedades cardíacas y dolor crónico.
¿Precios? A las estrellas
El problema es que estas terapias genéticas tendrán un precio enorme.
Las terapias genéticas son el resultado de años de investigación y desarrollo por un total de cientos de millones o miles de millones de dólares. Las instalaciones de fabricación sofisticadas, el personal altamente calificado y los materiales biológicos complejos distinguen estas terapias de otros medicamentos.
Las compañías farmacéuticas dicen que la recuperación de costos, particularmente para los medicamentos con menos pacientes potenciales, significa precios más altos. Y el costo de estos precios altísimos en los sistemas de salud no será trivial.
Considere las terapias genéticas para la anemia de células falciformes, que deberían estar disponibles en los próximos años. El precio estimado de este tratamiento es de 1,7 millones de euros por paciente. Decenas de millones más para el sistema de salud, incluso si se tratara un pequeño porcentaje de pacientes. Y es solo un medicamento: docenas de terapias genéticas similares ejercerían presión sobre los sistemas de salud pública y también crearían dificultades para las compañías de seguros privadas en modelos de salud como el estadounidense.
Terapias genéticas: menores costos, encontrar nuevas formas de pagar
Una solución para mejorar el acceso de los pacientes a las terapias genéticas sería simplemente pedir a los fabricantes de medicamentos que les cobren menos, una táctica adoptada recientemente en Alemania. Sin embargo, esto conlleva riesgos: podría hacer que las empresas simplemente se nieguen a brindar tratamiento en ciertos lugares.
Creo que un enfoque más equilibrado y sostenible es doble. A corto plazo, será importante desarrollar nuevos métodos de pago que atraigan a las compañías de seguros para que cubran terapias genéticas de alto costo y distribuyan los riesgos entre los pacientes, las compañías de seguros y los fabricantes de medicamentos. A largo plazo, la tecnología mejorada de terapia génica ayudará inevitablemente a reducir los costos.
¿Seguro basado en resultados?
Para modelos de pago innovadores, un enfoque probado es vincular cobertura de los resultados de salud del paciente. Como estas terapias aún son experimentales y relativamente nuevas, no hay muchos datos que ayuden a las aseguradoras a tomar la arriesgada decisión de cubrirlas. Si una compañía de seguros paga $ 1 millón por terapia, es mejor que funcione. En los modelos basados en resultados, las aseguradoras pagarán parte de la terapia por adelantado y el resto solo si el paciente mejora, o cubrirán el costo total por adelantado y recibirán un reembolso si el paciente no mejora. Estos modelos ayudan a las aseguradoras a compartir el riesgo financiero con los desarrolladores de medicamentos.
En el frente de costos
La clave para mejorar el acceso a las terapias génicas será invertir en nuevas tecnologías que simplifiquen los procedimientos médicos. Mejorar el acceso a las terapias génicas requiere colaboración y compromiso entre gobiernos, organizaciones sin fines de lucro, compañías farmacéuticas y empresas privadas. Tomar medidas proactivas ahora para desarrollar modelos de pago innovadores e invertir en nuevas tecnologías ayudará a garantizar que los sistemas de salud estén listos para cumplir la promesa de las terapias genéticas.
