Los científicos han mejorado una forma de terapia de edición genética, creando un tratamiento experimental que promete eliminar el colesterol alto. Una afección que afecta a cientos de millones de personas en todo el mundo y está relacionada con una serie de complicaciones de salud graves.
En una nueva investigación realizada con ratones, los investigadores inyectaron una nanopartícula lipídica de nueva formulación para modificar con sistema CRISPR-Cas9 el genoma de los animales vivos. Con un solo tratamiento redujeron los niveles de colesterol de las lipoproteínas de baja densidad (LDL) hasta en un 56,8%.
Para que te hagas una idea: en este momento, el tratamiento más avanzado aprobado por la FDA puede (aún no en el mercado) reducir el colesterol solo en un 15,7%.
Por supuesto, estos resultados solo se han mostrado hasta ahora en ratones, por lo que la nueva terapia requerirá muchas pruebas adicionales antes de que sepamos que es segura e igualmente efectiva en humanos. Pero según estos hallazgos hasta ahora, los signos son prometedores.
Cómo funciona el revolucionario tratamiento anti-colesterol
El tratamiento actúa sobre un gen llamado Similar a angiopoyetina 3 (Angptl3)y produce proteínas que inhiben la descomposición de algunas grasas en el torrente sanguíneo.
Las personas con una mutación en este gen tienden a tener cantidades más bajas de triglicéridos grasos y colesterol en la sangre (sin complicaciones de salud), y durante años los científicos han intentado recrear el proceso con tratamientos que imitan eficazmente los efectos de esta mutación.
"Si podemos replicar esta condición eliminando el gen Angptl3 en las personas, tenemos una buena posibilidad de tener una solución segura ya largo plazo para el colesterol alto", dice el ingeniero biomédico. Qiaobing Xu de la Universidad de Tufts.
Progreso logrado
En esta investigación, el equipo de Xu desarrolló una nueva formulación de LNP llamada 306-O12B para apuntar al gen, produciendo efectos terapéuticos en ratones que duraron a niveles estables durante 100 días después de una única inyección del tratamiento.
Además de reducir el colesterol, el experimento también produjo una Disminución del 29,4% de los triglicéridos en sangre de animales
La acción extraordinaria realmente ayuda al cuerpo a descomponer las grasas antes de que se acumulen en el torrente sanguíneo. Y sin toxicidad hepática aparente.
CRISPR anti-colesterol: ¿funcionará también en humanos?
El equipo sugiere que la eficacia del tratamiento del colesterol alto en humanos probablemente sería aproximadamente la misma que en ratones. Con efectos que podrían durar hasta un año con una sola inyección, dada la lenta renovación de las células hepáticas.
Hasta que sepamos más sobre cómo 306-O12B actuando en el cuerpo humano, sin embargo, esta formulación de medicamento para reducir el colesterol no estará disponible en su farmacia local.
Pero algún día será posible. Los resultados de esta prueba también pueden hacer avanzar el método CRISPR en esta área. Aún se necesitan estudios más detallados sobre la tolerabilidad crónica y la eficacia en "animales" grandes, pero tarde o temprano una inyección al año podría realmente erradicar los problemas de colesterol. Sería genial.
