Mientras multitud de pequeños y grandes inversores esperan los resultados de los primeros ensayos clínicos oficiales de la técnica genética conocida como CRISPR, los científicos se centran en encontrar nuevas formas de gestionar este procedimiento directamente en el cuerpo humano. Esto es lo que dice el co-inventor de la técnica, Jennifer Doudna.
En los procedimientos actuales de edición de genes CRISPR, los investigadores extrajeron células de pacientes, editaron su ADN y las devolvieron al cuerpo para iniciar el tratamiento. Ser capaz de editar células directamente en el cuerpo de humanos, animales o plantas podría iniciar una serie de aplicaciones completamente nuevas.
“Con las innovaciones técnicas que se están estudiando será posible editar el genoma de los pacientes de forma muy precisa”, Doudna dice. "Parece ciencia ficción, pero creo que la modificación genética pronto será una realidad".
CRISPR, donde estamos
En esencia CRISPR es una técnica de edición genética que permite "cortar" fragmentos de ADN responsables de enfermedades o defectos genéticos. Los científicos están trabajando en aplicaciones terapéuticas que puedan ofrecer curas a las personas. Ahí Terapéutica CRISPR AG fue la primera compañía en lanzar ensayos en humanos el pasado mes de febrero, y los resultados se conocerán en los próximos dos meses.
editas medicina inc. en cambio, inició las pruebas "in-vivo", es decir, las que se realizan directamente en el curso, con un estudio clínico que comenzó en julio. Intellia Therapeutics Inc. realizará sus pruebas a principios de 2020. Un tratamiento seguro directamente en el cuerpo humano reduciría en gran medida el tiempo de desarrollo de los tratamientos.
La Universidad de Pensilvania se está preparando para difundir sus datos de prueba. “Es posible que pronto tengamos buenas noticias sobre cómo funciona CRISPRS en pacientes con cáncer”, dice el Doudna.
El mayor desafío es encontrar una manera de dirigir las moléculas que forman parte de la edición de genes a tipos de células específicos de manera segura y eficiente.
CRISPR e Intellia Therapeutics han obtenido la licencia de su tecnología de la Universidad de California en Berkeley. Es el centro de estudios de Doudna. Editas (Doudna está en la junta) está utilizando soluciones del Broad Institute en Massachusetts. Los dos institutos se disputan quién inventó la técnica.
Los primeros casos de CRISPR "in vivo"
El campo de la edición genética, que ha entrado recientemente en la fase de prueba en humanos, ha superado una primera fase de fuerte escepticismo, mostrando los primeros resultados realmente alentadores.
El año pasado, un investigador chino sorprendió a la comunidad científica al afirmar haber creado los primeros niños editados genéticamente: un gesto que ha provocado mucha controversia y algunos llamamientos a prohibir CRISPR debido a los efectos permanentes en el ADN de las personas.
Poco después, también en China, los investigadores trataron a un hombre con leucemia y VIH utilizando células madre reeditadas genéticamente, según un reporte del New England Journal of Medicine. El intento de erradicar el VIH fracasó, pero su cáncer está en remisión 19 meses después del tratamiento y las células modificadas parecen haberse integrado perfectamente en su cuerpo.
El primer caso de CRISPR in vivo con un informe detallado de la comunidad científica es un "hito importante" y muestra que esta podría ser una tecnología segura para tratar muchos tipos de dolencias.
